Resultados finais do estudo NuProtect demonstrando a eficácia do Nuwiq® (simoctocog alfa) em pacientes não tratados anteriormente (PUPs) apresentados no ASH 2019

Lachen, Suíça
10/12/2019
Comunicado de imprensa

A Octapharma anunciou hoje que os resultados finais do estudo NuProtect, o maior estudo prospectivo de um único produto de fator VIII (FVIII) em verdadeiros PUPs com hemofilia A grave, foram apresentados em uma apresentação oral na Reunião Anual de 2019 da Sociedade Americana de Hematologia (ASH) em Orlando, Flórida.

O estudo NuProtect foi um estudo prospectivo, multinacional, aberto e não controlado de fase III para avaliar a imunogenicidade, eficácia e segurança de Nuwiq® (simoctocog alfa), um FVIII recombinante derivado de linha celular humana, em PUPs com hemofilia A grave. O Dr. Ri Liesner do Great Ormond Street Hospital for Children, Londres, Reino Unido, apresentou pela primeira vez os dados finais sobre a imunogenicidade, eficácia e segurança de Nuwiq® (simoctocog alfa) em PUPs seguidos por até 100 dias de exposição.

O Dr. Liesner, o investigador principal do estudo, comentou que “o estudo NuProtect forneceu uma valiosa contribuição para nossa compreensão dos fatores que afetam o desenvolvimento de inibidores na hemofilia A e deve ajudar a informar as decisões de tratamento em PUPs”.

Ao tratar PUPs com hemofilia A grave, a preocupação mais significativa é o desenvolvimento de anticorpos neutralizantes contra o FVIII. Em 105 pacientes no estudo NuProtect, a incidência cumulativa de inibidores de alto título foi de 17,6% e a incidência cumulativa de todos os inibidores foi de 27,9%. O Dr. Liesner discutiu esses resultados no contexto dos dados do estudo SIPPET, no qual a incidência cumulativa de inibidores de alto título foi de 28,4% em pacientes tratados com produtos FVIII recombinantes derivados de linhagens de células de hamster e 18,6% naqueles tratados com plasma produtos derivados do FVIII.

Curiosamente, uma análise da mutação subjacente do gene F8 demonstrou que nenhum paciente com mutações não nulas desenvolveu inibidores para Nuwiq® no estudo NuProtect.

“Os dados sugerem que o Nuwiq® tem potencial para baixa imunogenicidade em PUPs, com um perfil mais semelhante aos produtos FVIII derivados do plasma do que aos produtos FVIII recombinantes derivados de células de hamster”, comentou o Dr. Liesner. “Este conjunto de dados clínicos relativamente grande fornece suporte para o uso de Nuwiq® em PUPs”.

Os dados também demonstraram os perfis de eficácia e segurança de Nuwiq® para a prevenção e tratamento de sangramento em PUPs. A eficácia na prevenção de eventos hemorrágicos espontâneos foi classificada como “excelente” em todos os 50 pacientes que receberam profilaxia contínua com Nuwiq®. O tratamento sob demanda foi classificado como “excelente” ou “bom” para 93% dos episódios de sangramento e a eficácia como profilaxia cirúrgica foi classificada como “excelente” ou “boa” para 95% das 19 cirurgias classificadas. Nuwiq® foi bem tolerado, com apenas um evento adverso sério possivelmente relacionado ao tratamento (uma erupção cutânea leve exigindo hospitalização) relatado pelos investigadores, que foi resolvido e o tratamento foi continuado.

Dra. Larisa Belyanskaya, Chefe de Hematologia IBU da Octapharma, disse que “estamos orgulhosos de poder comunicar dados tão interessantes para Nuwiq® neste grupo desafiador de pacientes. Este estudo de referência acrescenta à ampla experiência clínica com Nuwiq® e representa um passo importante na demonstração do valor de Nuwiq® para pacientes com hemofilia A em todos os estágios clínicos, desde o primeiro tratamento até a proteção de longo prazo ”.

Olaf Walter, membro do conselho da Octapharma, acrescentou que “Acreditamos que o perfil de imunogenicidade de Nuwiq® reflete sua origem nas linhas celulares humanas e de forma mais ampla, os fundamentos da abordagem da Octapharma para o uso de proteínas humanas para melhorar a vida dos pacientes. Esses dados demonstram o valor de nossa estratégia e mostram o compromisso contínuo da Octapharma com a comunidade de distúrbios hemorrágicos ”.

Sobre a Hemofilia A

A hemofilia A é uma doença hemorrágica hereditária ligada ao X causada por uma deficiência do fator VIII (FVIII) que, se não tratada, pode causar hemorragias nos músculos e articulações e, consequentemente, artropatia e morbidade grave. A doença afeta cerca de um em cada 10.000 homens em todo o mundo. A profilaxia com terapia de reposição com FVIII reduz o número de episódios de sangramento e o risco de dano permanente nas articulações.

Sobre Nuwiq®

Nuwiq® (simoctocog alfa) é uma proteína do fator VIII recombinante de 4ª geração (rFVIII), produzida em linhagem celular humana sem modificação química ou fusão com qualquer outra proteína1. É cultivado sem aditivos de origem humana ou animal, é desprovido de epítopos de proteína não humana antigênica e possui alta afinidade para o fator de von Willebrand1. O tratamento com Nuwiq® foi avaliado em sete ensaios clínicos concluídos que incluíram 201 pacientes tratados anteriormente (PTPs; 190 indivíduos) com hemofilia A grave, incluindo 59 crianças1. O tratamento de pacientes não tratados previamente (PUPs) com Nuwiq® foi avaliado no estudo NuProtect. Em uma análise intermediária de 66 pacientes, a incidência cumulativa de inibidores de alto título foi de 12,8% e a incidência cumulativa de todos os inibidores foi de 20,8% 2. Nuwiq® está disponível em apresentações de 250 UI, 500 UI, 1000 UI, 2000 UI, 2500 UI, 3000 UI e 4000 IU3. Nuwiq® está aprovado em 59 países para uso no tratamento e profilaxia de sangramento em pacientes com hemofilia A (deficiência congênita de FVIII) em todas as faixas etárias3.

Sobre o estudo NuProtect

O estudo NuProtect (NCT01712438) foi um estudo prospectivo, multicêntrico, multinacional, aberto, não controlado de fase III para avaliar a imunogenicidade, eficácia e segurança de Nuwiq® em pacientes com hemofilia A grave e sem qualquer exposição anterior a concentrados de FVIII ou hemoderivados contendo FVIII. Os pacientes foram tratados com Nuwiq® durante 100 dias de exposição ou até 5 anos. O estudo foi realizado em 38 locais em 17 países. Um total de 110 pacientes foram inscritos. Destes, 108 pacientes foram tratados com Nuwiq®.

Sobre a Octapharma

A visão da Octapharma é: “Nossa paixão nos leva a fornecer novas soluções de saúde que promovam a vida humana”. Sediada em Lachen, Suíça, a Octapharma é uma das maiores fabricantes de proteínas humanas do mundo, desenvolvendo e produzindo proteínas humanas a partir de plasma humano e linhas celulares humanas. Como uma empresa familiar, a Octapharma acredita em investir para fazer a diferença na vida das pessoas e tem feito isso desde 1983; porque está em nosso sangue. Os valores da nossa empresa são Propriedade, Integridade, Liderança, Sustentabilidade e Empreendedorismo.

Em 2018, o Grupo alcançou € 1,8 bilhão em receita, uma receita operacional de € 346 milhões e investiu € 240 milhões em P&D e em despesas de capital para garantir a prosperidade futura. A Octapharma emprega 8.314 pessoas em todo o mundo para apoiar o tratamento de pacientes em 115 países com produtos em três áreas terapêuticas:

  • Hematologia (distúrbios da coagulação)

  • Imunoterapia (distúrbios imunológicos)

  • Cuidados críticos ( manejo do sangramento e reposição do volume funcional)

A Octapharma tem sete locais de P&D e seis fábricas localizadas na Áustria, França, Alemanha, México e Suécia.

1.     Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; doi: 10.1177/2040620719858471.

2.     Liesner R et al. Haemophilia 2018; 24:211-20.

3.     Nuwiq® Summary of Product Characteristics.

Os comunicados à imprensa da Octapharma são especificamente para especialistas em saúde / mídia médica e não para a imprensa do consumidor.

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