A Octapharma lança estudo de superioridade de fase 3 para síndrome pediátrica neuropsiquiátrica de início agudo

PARAMUS, N.J
03/09/2020
Comunicado de imprensa
Ensaio clínico multicêntrico para comparar a eficácia de PANZYGA® Versus Placebo em crianças e adolescentes de 6 a 17 anos

Octapharma A Octapharma lançou um estudo de superioridade multicêntrico de fase 3 para comparar a eficácia de PANZYGA® (imunoglobulina intravenosa, humano - ifas) 10% de preparação líquida versus placebo em pacientes com síndrome neuropsiquiátrica de início agudo (PANS).

PANS é uma condição definida pelo início súbito de sintomas obsessivo-compulsivos e / ou restrições alimentares severas, juntamente com pelo menos dois outros sintomas cognitivos, comportamentais ou neurológicos, de acordo com o National Institutes of Health (NIH).

“PANS é uma condição baseada em sintomas recentemente definida que ocorre principalmente em crianças e adolescentes”, disse o presidente da Octapharma USA, Flemming Nielsen. “A Octapharma tem o orgulho de patrocinar esta importante pesquisa porque poucos estudos descreveram as características clínicas da PANS. Temos esperança de que PANZYGA® possa fazer a diferença na vida de crianças e adolescentes afetados pela síndrome. ”

Os pesquisadores pretendem inscrever 92 pacientes de 6 a 17 anos com diagnóstico confirmado de PANS moderada a grave. Aproximadamente 30 locais de estudo estão planejados para o estudo de superioridade prospectivo, randomizado, duplo-cego, paralelo e controlado por placebo. O objetivo principal do estudo é avaliar se PANZYGA® é superior ao placebo (cloreto de sódio a 0,9% p / v) para reduzir a gravidade dos sintomas associados à PANS em pacientes pediátricos. Os objetivos secundários deste estudo são determinar a sustentabilidade da redução da gravidade dos sintomas em pacientes pediátricos tratados com PANZYGA®; e avaliar a eficácia do tratamento com PANZYGA® na redução do comprometimento funcional associado à PANS.

"PANS tem sido uma doença muito desafiadora de tratar", disse Michael Daines, M.D., chefe da divisão de alergia, imunologia e reumatologia da Universidade do Arizona e investigador principal do estudo. “É muito difícil para as famílias ver seus filhos sofrendo de início súbito, debilitante e difícil de tratar o TOC, bem como outros problemas cognitivos e comportamentais. Essas mudanças afetam a capacidade das crianças de funcionar na escola e em casa. A busca por terapias seguras e eficazes para PANS tem sido difícil, mas há fortes evidências de que a imunomodulação pode mitigar ou curar essa doença. IVIG foi usada em estudos anteriores e em alguns mostrou eficácia significativa. Este estudo de fase 3 com PANZYGA® deve ajudar a definir o papel de IVIG como uma droga imunomoduladora para o tratamento de crianças com PANS. ”

O estudo incluirá três infusões de PANZYGA® ou placebo administradas em dois dias a cada três semanas por um total de nove semanas, com uma fase adicional de duplo-cego, segurança cruzada e acompanhamento da eficácia das três infusões de PANZYGA® ou placebo administrado durante dois dias a cada três semanas por um total de nove semanas. O ensaio será conduzido em um desenho adaptativo de dois estágios com uma análise intermediária. Uma análise intermediária não cega será realizada por um estatístico independente após 40 pacientes terem completado o primeiro período de tratamento de nove semanas, para se necessário, ajustar o tamanho da amostra. Toda a equipe do estudo permanecerá cega até o final do estudo.

“A PACE Foundation tem muito orgulho do seu envolvimento na facilitação do lançamento deste estudo fundamental em conjunto com a Octapharma, nosso consórcio de centros de pesquisa acadêmica líderes, incluindo a University of Arizona, Stanford University, UCLA, Harvard University, University of Wisconsin, University de Arkansas e nosso parceiro corporativo Banner Health ”, disse Paul Ryan, da PACE Foundation. “Como uma organização nacional líder sem fins lucrativos, dedicada a melhorar o diagnóstico, o tratamento e a qualidade de vida de pessoas com Doenças Neurológicas Autoimunes Pediátricas, por meio de defesa, educação e pesquisa, a Fundação PACE está comprometida em construir parcerias público / privadas que levem a resultados significativos para pacientes necessitados. ”

Para obter mais informações sobre o estudo, entre em contato com Huub Kreuwel, Ph.D., Octapharma USA, Vice-presidente de Assuntos Científicos e Médicos, em usmedicalaffairs@octapharma.com or visit clinicaltrials.gov (Identificador: NCT04508530).

Sobre PANZYGA®
PANZYGA® é uma imunoglobulina intravenosa, (humana) - preparação líquida a 10% indicada para o tratamento da imunodeficiência humoral primária (IP) em pacientes com dois anos de idade ou mais; e trombocitopenia imune crônica (ITP) em adultos.

AVISO: TROMBOSE, DISFUNÇÃO RENAL e FALÊNCIA RENAL AGUDA
Pode ocorrer trombose com produtos de imunoglobulina intravenosa (IGIV), incluindo PANZYGA®. Os fatores de risco podem incluir: idade avançada, imobilização prolongada, condições hipercoaguláveis, história de trombose venosa ou arterial, uso de estrogênios, cateteres vasculares, hiperviscosidade e fatores de risco cardiovascular.

Disfunção renal, insuficiência renal aguda, nefropatia osmótica e morte podem ocorrer com a administração de produtos IGIV em pacientes predispostos. Disfunção renal e insuficiência renal aguda ocorrem mais comumente em pacientes recebendo produtos IGIV contendo sacarose. PANZYGA® não contém sacarose.
Para pacientes com risco de trombose, disfunção renal ou insuficiência renal, administre PANZYGA® na taxa mínima praticável de infusão. Assegure hidratação adequada aos pacientes antes da administração. Monitore os sinais e sintomas de trombose e avalie a viscosidade do sangue em pacientes com risco de hiperviscosidade.

Por favor, para visualizar as informações de prescrição completas e advertências clique aqui.

Sobre o Grupo Octapharma
Com sede em Lachen, Suíça, a Octapharma é um dos maiores fabricantes de produtos de proteínas humanas do mundo e está comprometida com o atendimento ao paciente e inovação médica desde 1983. Seu negócio principal é o desenvolvimento e produção de proteínas humanas a partir de plasma humano e linhas célulares humanas . A Octapharma emprega mais de 10.000 pessoas em todo o mundo para apoiar o tratamento de pacientes em mais de 115 países com produtos nas seguintes áreas terapêuticas: Hematologia (distúrbios de coagulação), Imunoterapia (distúrbios imunológicos) e Cuidados Críticos. A subsidiária americana da empresa, Octapharma USA, está localizada em Paramus, N. J. A Octapharma opera três unidades de produção de última geração licenciadas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, fornecendo um alto nível de flexibilidade de produção. Para obter mais informações octapharmausa.com.

Os comunicados à imprensa da Octapharma são especificamente para especialistas em saúde / mídia médica e não para a imprensa do consumidor.

Palavras chaves

Imunologia

Pesquisa e desenvolvimento