A Octapharma comunica no ISTH 2019, uma atualização sobre o desenvolvimento de SubQ-8, um novo FVIII recombinante subcutâneo

Foram apresentados hoje pela Octapharma uma atualização do plano de desenvolvimento clínico e dados pré-clínicos com SubQ-8 no simpósio científico do 27º Congresso da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH) em Melbourne, Austrália. O SubQ-8 combina o simoctocog alfa, um FVIII recombinante derivado de linha celular humana, com um fragmento de dímero de FvW recombinante produzido em uma linha celular humana, em uma abordagem inovadora para facilitar a absorção de FVIII subcutâneo na circulação.

Larisa Belyanskaya, Chefe da Unidade de Negócios Internacional de Hematologia da Octapharma, disse “Estamos muito satisfeitos em compartilhar os dados mais recentes e planos de desenvolvimento clínico para SubQ-8 com a comunidade de hemofilia no Congresso do ISTH. Acreditamos que a administração subcutânea de FVIII pode desempenhar um papel importante ajudando os pacientes a receberem um potencial tratamento de última geração para hemofilia A e estamos muito satisfeitos com os dados pré-clínicos promissores com SubQ-8 e sua recepção na comunidade de hemofilia ”.

Olaf Walter, membro do conselho da Octapharma, acrescentou que “a Octapharma está comprometida em melhorar a vida de pacientes com distúrbios de coagulação e estamos orgulhosos de desenvolver um produto com tal potencial para atender a uma grande necessidade das pessoas com hemofilia A. O Congresso ISTH coincide com a inscrição do primeiro paciente em um estudo de fase 1/2 do SubQ-8 em pacientes previamente tratados com hemofilia A, um marco importante no desenvolvimento clínico deste medicamento ”.

O simpósio, intitulado "O Futuro da Hemofilia A: Discutindo o SubQ-8, um Novo Desenvolvimento do FVIII Subcutâneo com Base no Simoctocog Alfa", considerou como o SubQ-8 pode atender às necessidades de longo prazo das pessoas com hemofilia A. A administração intravenosa regular de FVIII representa um fardo considerável para as pessoas com hemofilia A e suas famílias. As vias alternativas de administração podem ajudar a reduzir esse fardo e melhorar a adesão à profilaxia.

Andreas Tiede (Hannover Medical School, Hannover, Alemanha) presidiu o simpósio e apresentou a relevância do SubQ-8 no campo terapêutico da hemofilia A, que avança rapidamente. Robert Sidonio (Emory University School of Medicine e Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Atlanta, EUA) discutiu o uso da terapia com FVIII como uma abordagem natural para restaurar a coagulação do sangue na hemofilia A. Ele revisou os benefícios comprovados da profilaxia precoce do FVIII, incluindo proteção contra o desenvolvimento de inibidores e sangramentos intracranianos, redução do risco de lesão articular em longo prazo e os desafios da administração intravenosa.

Guido Kohla (Octapharma Research & Development, Berlim, Alemanha) explicou a razão para o desenvolvimento do SubQ-8 e o desafio de obter biodisponibilidade suficiente do FVIII após a infusão subcutânea. Os dados em modelos animais pré-clínicos mostraram alta biodisponibilidade de FVIII após administração subcutânea de SubQ-8 e um prolongamento de mais de 3 vezes da vida-media de FVIII em comparação com FVIII administrado sozinho.

Andreas Tiede (Hannover Medical School, Hannover, Alemanha) abordou a imunogenicidade da terapêutica administrada por via subcutânea ou intravenosa, concluindo que não há evidência de diferença no risco entre as vias de administração. A imunogenicidade do SubQ-8 foi estudada em camundongos, demonstrando desenvolvimento mais lento de anticorpos anti-FVIII após a administração subcutânea de SubQ-8 em comparação com a administração intravenosa de FVIII no ambiente pré-clínico.O programa de desenvolvimento clínico do SubQ-8 foi apresentado por Sigurd Knaub (Octapharma AG, Lachen, Suíça). O primeiro paciente está prestes a ser inscrito em um estudo de fase 1/2 para avaliar a segurança e a farmacocinética do SubQ-8 em pacientes previamente tratados com hemofilia A e os resultados deste estudo determinarão a dosagem de SubQ-8 nos estudos futuros de fase 3 em adultos e crianças.

O programa de desenvolvimento clínico do SubQ-8 foi apresentado por Sigurd Knaub (Octapharma AG, Lachen, Suíça). O primeiro paciente está prestes a ser inscrito em um estudo de fase 1/2 para avaliar a segurança e a farmacocinética do SubQ-8 em pacientes previamente tratados com hemofilia A e os resultados deste estudo determinarão a dosagem de SubQ-8 nos estudos futuros de fase 3 em adultos e crianças.

Sobre a Haemofilia A

A hemofilia A é uma doença hemorrágica hereditária ligada ao X causada por uma deficiência do fator VIII (FVIII) que, se não tratada, pode causar hemorragias nos músculos e articulações e, consequentemente, artropatia e morbidade grave. O tratamento profilático de substituição do FVIII reduz o número de episódios de sangramento e o risco de lesão articular permanente. Este distúrbio afeta um em cada 5.000 a 10.000 homens em todo o mundo. Globalmente, 75% dos casos de hemofilia não são diagnosticados ou tratados. O desenvolvimento de anticorpos neutralizantes do FVIII (inibidores do FVIII) contra o FVIII infundido representa a complicação mais séria do tratamento. O risco cumulativo de desenvolvimento de inibidores do FVIII é atualmente de até 39%.

Sobre Octapharma

A visão da Octapharma é: “Nossa paixão nos leva a fornecer novas soluções de saúde que promovam a vida humana”. Sediada em Lachen, Suíça, a Octapharma é uma das maiores fabricantes de proteínas humanas do mundo, desenvolvendo e produzindo proteínas humanas a partir de plasma humano e linhas celulares humanas. Como uma empresa familiar, a Octapharma acredita em investir para fazer a diferença na vida das pessoas e tem feito isso desde 1983; porque está em nosso sangue. Os valores da nossa empresa são Propriedade, Integridade, Liderança, Sustentabilidade e Empreendedorismo.

Em 2018, o Grupo alcançou € 1,8 bilhão em receita, uma receita operacional de € 346 milhões e investiu € 240 milhões em P&D e em despesas de capital para garantir a prosperidade futura. A Octapharma emprega 8.314 pessoas em todo o mundo para apoiar o tratamento de pacientes em 115 países com produtos em três áreas terapêuticas:

• Hematologia (desordens da coagulação)

• Imunoterapia (Desordens imunológicas)

• Cuidados críticos (gerenciamento da hemorragia e reposição de volume funcional)

A Octapharma tem sete locais de P&D e seis fábricas localizadas na Austria, França, Alemanha, Mexico e Suécia.

Os comunicados à imprensa da Octapharma são especificamente para especialistas em saúde / mídia médica e não para a imprensa do consumidor.