Cultura de empreendedorismo

Os pacientes com risco de trombose geralmente são tratados com um agente anticoagulante, como a varfarina. Isso pode levar a um risco maior de sangramento quando esses pacientes precisam de uma cirurgia de emergência, que normalmente é controlada pela infusão de um concentrado de complexo de protrombina de quatro fatores (4F-PCC) para restaurar a capacidade de coagulação do sangue.

A pedido da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, a equipe de P&D clínico da Octapharma iniciou o desenvolvimento do ensaio clínico LEX-209 em 2016. O estudo foi projetado para investigar a eficácia do 4F-PCC da empresa, em comparação com um produto similar.

O estudo, a primeira comparação direta da Octapharma, apresentou resultados sólidos e foi concluído precocemente em 2022, abrindo caminho para que o produto fosse oferecido aos pacientes nos EUA.

Desenvolvido em uma cultura de empreendedorismo

Esse sucesso nem sempre foi garantido. Desde o início, o recrutamento de pacientes mostrou-se difícil, pois não é fácil prever onde ou quando, no mundo, um paciente tratado com varfarina precisará de cirurgia urgente.

"Simplesmente precisávamos envolver muitos hospitais e pescar pacientes", diz Dmitrii Matveev, vice-presidente e diretor de P&D clínico para imunologia e cuidados críticos. "Além disso, também foi difícil convencer alguém a participar em um ambiente tão urgente."

Romana Wesenauer, Diretora da Cadeia de Suprimentos Clínicos, compartilha da mesma opinião. "Minha equipe foi responsável pelo fornecimento e planejamento do estudo LEX-209 em nível global e coordenou o fornecimento de medicamentos para todos os países do estudo para garantir que os locais de estudo estivessem sempre equipados para atender a pacientes de emergência que participavam do estudo. Prever a demanda em uma determinada região foi um desafio, pois é difícil prever os pacientes de emergência, mas tenho orgulho de dizer que conseguimos fazer isso com sucesso durante o estudo."

Olhando para trás, para o estudo LEX-209, Dmitrii se lembra de momentos de desespero quando o registro foi completamente interrompido. "Ninguém havia previsto que seria tão difícil inscrever pacientes para esse novo estudo", admite ele. "Esse era um estudo de alto risco desde o início. E durante todos esses anos, foi uma jornada de persistência e forte crença."

Sucesso apesar das dificuldades

Mesmo assim, a equipe perseverou. "Sempre tivemos o compromisso de fornecer à comunidade de cuidados intensivos as terapias que salvam vidas de que eles precisam", explica Dmitrii. Cada contratempo veio acompanhado de um insight que os levou um passo mais perto de seu objetivo.

Manter-se ágil em um ambiente em constante mudança e imprevisível foi a única maneira de obter sucesso para a equipe do LEX-209.

"Encerrar e reabrir o estudo em vários países, lidar com a pandemia da COVID-19 e a consequente falta de pessoal no local do estudo e o fechamento de rotas logísticas são apenas alguns dos desafios que enfrentamos", lembra Romana. "A comunicação próxima com todas as partes interessadas foi nossa chave para executar o estudo com sucesso e eficiência."

Com a introdução de campeões nacionais locais, a equipe de Dmitrii conseguiu se aproximar dos médicos e profissionais locais. "Em algum momento, também mudamos para pacientes na Europa Oriental e fizemos muitas buscas por pacientes na Octapharma", diz Dmitrii.

Além disso, a equipe decidiu assumir algumas tarefas realizadas por fornecedores externos. "O monitoramento dos dados e as revisões médicas passaram a ser feitos internamente", diz Dmitrii. "Foi muito trabalho adicional, mas acabou sendo de grande valor."

Em 21 de setembro de 2021, a Octapharma finalmente conseguiu enviar a análise provisória de 185 pacientes e solicitou uma reunião pré-BLA com a FDA para pedir a conclusão antecipada do estudo. Cinco meses depois, em 22 de fevereiro de 2022, a FDA concordou em encerrar o estudo com base nos dados favoráveis da análise provisória. O BLA foi apresentado em 28 de julho de 2022, e a aprovação final da FDA está prevista para julho de 2023.

Um marco importante para o concentrado de complexo protrombínico de fator IV da Octapharma

"Estamos muito felizes com o resultado positivo da análise provisória e totalmente preparados para enfrentar os desafios que temos pela frente nos próximos meses", diz Doris Hinterberger, Gerente Sênior de Projetos Clínicos Globais, que assumiu a liderança na preparação dos documentos para apresentação à FDA.

"Estou realmente inspirada pela minha equipe, que produziu seu melhor trabalho em um momento em que estávamos enfrentando a pandemia da COVID-19 e tudo o que isso implicava", diz Doris. "Tenho certeza de que fomos bem-sucedidos porque acreditamos no projeto e em nós mesmos, e porque viemos trabalhar todos os dias motivados a apoiar nossos pacientes."