Movidos pela curiosidade

Quando a Octapharma lançou o estudo clínico ATN-106 em 2021, fazia todo o sentido recorrer a Martina Jansen, Gerente de Estudos Clínicos Sênior da Hematologia, para liderar este projeto crítico, embora grande parte de sua experiência estivesse em um campo completamente não relacionado.

O ATN-106 tem como objetivo estabelecer a segurança e a eficácia do concentrado de antitrombina humana da Octapharma para o tratamento de pacientes com deficiência congênita de antitrombina. O estudo enfrenta enormes desafios, entre eles o de encontrar pacientes para participar. Com mais de 26 anos na Octapharma e muitos projetos bem-sucedidos, no entanto, Martina está confiante de que ela e sua equipe levarão o estudo a uma conclusão bem-sucedida.

Um distúrbio genético raro

A antitrombina é uma proteína do sangue que impede a formação de coágulos sanguíneos anormais. Ela ajuda o corpo a manter um equilíbrio saudável entre sangramento e coagulação.

A deficiência congênita de antitrombina é uma doença hereditária rara, comumente associada a eventos trombóticos (TEs) e eventos tromboembólicos (TEEs) idiopáticos. Esses eventos podem apresentar riscos significativos durante os procedimentos cirúrgicos e o parto, que podem ser gerenciados com eficácia por meio da terapia de reposição de antitrombina, como a oferecida pela infusão intravenosa de atenativ®.

A Octapharma iniciou um estudo de seu concentrado de antitrombina humana para uso em pacientes com deficiência congênita de antitrombina submetidos a um procedimento cirúrgico ou parto (nascimento). "O concentrado de antitrombina humana da Octapharma tem uma longa herança de uso indispensável em cenários clínicos críticos desde 1982", explica Oliver Hegener, vice-presidente chefe da IBU Critical Care. "O produto está disponível para tratamento em 30 países em todo o mundo, mas atualmente não está registrado nos EUA. Com os resultados do estudo ATN-106, a Octapharma buscará autorização de mercado para disponibilizar este produto aos médicos nos EUA."

Um início lento, mas confiante

Em novembro de 2021, as negociações com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA foram finalizadas e a Octapharma recebeu sinal verde para prosseguir com o ATN-106. No início de 2021, a equipe do estudo começou a selecionar fornecedores, incluindo uma organização de pesquisa contratada operacional (CRO) para gerenciar os envios aos comitês de ética e autoridades de saúde, um provedor de gerenciamento de dados e um laboratório central.

"O primeiro paciente foi inscrito no estudo no The Bleeding & Clotting Disorders Institute (BCDI), em Peoria, Illinois, sob a direção do pesquisador principal Dr. Michael Tarantino, MD, em 12 de setembro de 2022", diz Martina. "Já identificamos um segundo paciente, também dos EUA. A maioria dos centros de estudo europeus envolvidos já está ativada, o que significa que eles estão prontos para se inscrever assim que os pacientes forem identificados."

O objetivo principal do estudo ATN-106 é avaliar a incidência de TEs e TEEs em 20 pacientes com deficiência congênita de antitrombina sob cobertura do concentrado de antitrombina humana da Octapharma para procedimentos cirúrgicos ou parto. Além disso, um mínimo de 14 pacientes adultos entre 18 e 80 anos de idade com deficiência congênita de antitrombina que não estejam grávidas serão incluídos em uma fase farmacocinética do estudo. Outros quatro pacientes entre 12 e 16 anos de idade também serão incluídos nessa fase nos EUA. Por fim, os pacientes serão incluídos em sete países europeus, além dos EUA.

"O maior desafio enfrentado pelo ATN-106 é que a deficiência congênita de antitrombina é uma doença rara que raramente apresenta problemas. Há muito poucos pacientes, com muito poucos especialistas, e o único produto estabelecido no mercado nos EUA foi autorizado há mais de 30 anos", diz Wolfgang Frenzel, membro da diretoria de P&D.

"Felizmente, a Octapharma tem investido consistentemente nas pessoas, proporcionando um ambiente seguro e estável no qual elas podem florescer. Como resultado, agora estamos na feliz posição de ter pessoas que estão prontas e ansiosas para resolver os desafios que a comunidade de deficiência congênita de antitrombina está enfrentando atualmente."

"Temos dois anos e meio para inscrever 40 pacientes", diz Martina. "Estou confiante de que podemos atingir essa meta até o final de 2024, mas, é claro, já temos uma estratégia para colaborar com outros locais de estudo, se necessário."

Experiência gratificante

A realização de um estudo clínico em uma doença tão rara exige muita paciência e consciência de todo o projeto. "Sou movida pela curiosidade", diz Martina, "e isso tem um valor muito alto para mim. Se você a perde, perde o interesse e o foco, que são essenciais."

Ela aprecia o espírito da Octapharma. "Há uma curiosidade de ser criativo aqui, de ser flexível, que leva as equipes da Octapharma a crescer e a se desafiar constantemente", diz ela.

Essa curiosidade e esse impulso estão motivando grande parte do estudo contínuo do concentrado de antitrombina humana da Octapharma. "Este produto tem um enorme potencial além da deficiência congênita e outros possíveis programas clínicos já estão em discussão", acrescenta Martina. "Isso é muito empolgante."